科学者たちは、遺伝子編集療法の形式を改善し、高コレステロールを排除することを約束する実験的治療法を作成しました。 世界中の何億人もの人々に影響を及ぼし、多くの深刻な健康上の合併症に関連している状態。
マウスを使って行われた新しい研究では、研究者たちは新しく処方された脂質ナノ粒子を注入して、 CRISPR-Cas9は生きている動物のゲノムです。 XNUMX回の治療で、低密度リポタンパク質（LDL）コレステロール値が低下しました。 56,8％
あなたにアイデアを与えるために：現時点では、最も先進的なFDA承認の治療法は（まだ市場に出ていない）コレステロールを15,7％しか減らすことができません。
もちろん、これらの結果はこれまでのところマウスでのみ示されているため、新しい治療法は、安全であり、人間でも同等に効果的であることがわかるまでに、さらに多くのテストが必要になります。 しかし、これまでのこれらの発見に基づいて、兆候は有望です。
革新的な抗コレステロール治療のしくみ
治療はと呼ばれる遺伝子に作用します アンジオポエチン様3（Angptl3）、および血流中のいくつかの脂肪の分解を阻害するタンパク質を生成します。
この遺伝子に変異がある人は、血中の脂肪トリグリセリドとコレステロールの量が少ない傾向があり（健康上の問題はありません）、科学者は何年もの間、この変異の影響を効果的に模倣する治療法でプロセスを再現しようとしています。
「人間の Angptl3 遺伝子を除去することでこの状態を再現できれば、高コレステロールに対する安全で長期的な解決策が得られる可能性が高くなります」と生物医学エンジニアは言います。 徐ob Qobing タフツ大学の。
達成された進歩
この研究では、徐のチームはと呼ばれるLNPの新しい製剤を開発しました 306-O12B 遺伝子を標的とし、100日間安定したレベルで持続する治療効果をマウスにもたらします 治療の単回注射後。
コレステロールを低下させることに加えて、この実験はコレステロールを低下させました。 血中トリグリセリドの29,4％減少 いくつかの動物。
異常な作用は実際に脂肪が血流に蓄積する前に体が脂肪を分解するのを助けます。 そして明らかな肝臓毒性はありません。
CRISPR抗コレステロール：それは人間にも効きますか？
チームは、ヒトにおける高コレステロール治療の効率は、マウスにおけるそれとほぼ同じである可能性が高いことを示唆しています. 肝細胞の代謝回転が遅いことを考えると、XNUMX 回の注射で最大 XNUMX 年間効果が持続する可能性があります。
方法についてもっと知るまで 306-O12B しかし、人体で作用するこのコレステロール低下製剤は、地元の薬局では入手できません。
しかし、いつかそれは可能になるでしょう。 このテストの結果は、この分野でもCRISPRメソッドを進歩させることができます。 大型の「動物」に対する慢性的な忍容性と有効性については、さらに詳細な研究が必要ですが、遅かれ早かれ、XNUMX年にXNUMX回の注射でコレステロールの問題を本当に根絶することができます。 素晴らしいことだ。
