多数の大小の投資家がCRISPRとして知られている遺伝子技術の最初の公式臨床試験の結果を待っている間、科学者は人体で直接この手順を管理する新しい方法を見つけることに集中しています。 これは、技術の共同発明者が言うことです、 ジェニファー・ドゥドナ.
現在のCRISPR遺伝子編集手順では、研究者は患者から細胞を抽出し、そのDNAを編集し、それらを体内に戻して治療を開始しました。 人間、動物、植物の体内の細胞を直接編集できるようになると、一連の完全に新しいアプリケーションを開始できます。
「研究されている技術革新により、患者のゲノムを非常に正確な方法で編集することが可能になるでしょう」 Doudnaは言います。 「言うことは空想科学小説のように聞こえるが、私は遺伝子組み換えがすぐに現実になると思う。」
CRISPR、どこにいますか
本質的に CRISPR 病気や遺伝的欠陥の原因となるDNAの断片を「切り取る」ことができる遺伝子編集技術です。 科学者は人々にケアを提供できる治療的応用に取り組んでいます。 そこ CRISPR Therapeutics AG は昨年XNUMX月に人体試験を開始した最初の企業であり、その結果は今後XNUMXか月以内に明らかになるでしょう。
EditasMedicineInc。 代わりに、「in-vivo」テスト、つまりコースの直接テストを開始し、2020月に臨床試験を開始しました。 Intellia Therapeutics Inc.は、XNUMX年初頭に試験を開始します。人体で直接安全に治療すると、治療の開発期間が大幅に短縮されます。
La ペンシルベニア大学 広がる準備をしています あなたのテストデータ。 「CRISPRSが癌患者にどのように作用するかについて、すぐに良いニュースがあるかもしれません」と言います ドウドナ.
最大の課題は、遺伝子編集の一部である分子を特定の細胞タイプに安全かつ効率的にターゲティングする方法を見つけることです。
CRISPRとIntellia Therapeuticsは、カリフォルニア大学バークレー校から技術をライセンス供与しています。 ダウドナ研究の本拠地です。 Editas（Doudnaは理事会に所属しています）は、代わりにマサチューセッツ州のBroad Instituteのソリューションを使用しています。 XNUMXつの研究所は、誰が最初に技術を発明したかをめぐって戦います。
「in vivo」の最初のケースCRISPR
人間の試験段階に入ったばかりの遺伝子編集の分野は、最初の本当に有望な結果を示す強い懐疑論の最初の段階を通過しました。
昨年、中国の研究者は最初の遺伝子編集された子供を作成したと主張して科学界を驚かせました：多くの論争を引き起こしたジェスチャーと人々のDNAへの永久的な影響のためにCRISPRを禁止するいくつかの呼びかけ。
その後すぐに、中国でも、研究者らは白血病とHIVの男性を遺伝的に再編集された幹細胞を使用して治療したと、 レポート ニューイングランド医学ジャーナルの。 HIVを根絶する試みは失敗しましたが、彼女の癌は治療後19か月で寛解しており、改変された細胞は彼女の体にシームレスに統合されているようです。
科学コミュニティからの詳細な報告を伴う、in vivoでのCRISPRの最初のケースは「重要なマイルストーン」であり、これが多くのタイプの障害を治療するための安全なテクノロジーである可能性があることを示しています。
