眼球に注入された遺伝子治療は、目の見えない患者の視力を回復させます

盲目の患者は、実験的遺伝子治療を眼球に直接単回注射した後、XNUMX年以上視力を取り戻しました。

治療は、細胞に浸潤し、にリンクされている特定の突然変異を逆転させることができるRNA分子を使用しますレーバーの先天性黒内障、研究によると、人生の早い段階で失明を引き起こす眼疾患 昨日、NatureMedicine誌に掲載されました。

投与された治療のしくみ

レーバー先天性黒内障の根底にある突然変異は、細胞がタンパク質を産生するのを防ぎます CEP290、目の光受容細胞に不可欠です。 眼球に直接投与された治療は、それらの細胞にRNAを導入し、CEP290の産生を引き起こし、本質的に何ヶ月もの間突然変異を逆転させました。

プレスリリースによると、最初のテストは2019年に実施されました。その場合、遺伝子治療はXNUMXか月ごとに眼球への注射によって行われました。 参加者のXNUMX人は、起こりうる副作用を心配して、最初の注射後に研究から撤退しました。

後から考えると、それは大きな幸運でした。

眼球へのXNUMX回の注射でXNUMX年間視力が回復します

新しい研究はその患者だけに焦点を合わせました。 なぜなら？ シンプル。 その場合、視力の回復は眼球への注射から15ヶ月以上続いたからです。 定期的ではるかに緊密な治療の繰り返しを考えると、他の患者では発見することが不可能だったであろう長期的な傾向。

これらの長期的な利点は、あるタイプの治療に関連する医療費を削減するだけでなく、すでに他の疾患に取り組んでいる科学者に、さまざまな製剤、中間投与量、送達メカニズムではるかに多くの実験を行うための新しい推進力を提供します。

この治療法の優れた兆候であり、新しい治療法がどれほど効果的であるかをさらに確認する 遺伝子治療 RNAに基づいています。