ゾルゲンスマを知っていますか？ それは現在、世界で最も高価な薬です。 この薬の2回限りの治療（子供のための命を救う）はXNUMX万ユーロの費用がかかります。
遺伝子治療の中で、ゾルゲンスマに基づく治療法は、脊髄性筋萎縮症を治療します。脊髄性筋萎縮症は、神経細胞に損傷を与え、筋肉の衰弱を引き起こすまれな遺伝性疾患です。 今日、ゾルゲンスマの法外な価格は非常に異常な値ですが、XNUMX年の終わりまでに数十の遺伝子治療があります これは、XNUMX回の投与で数十万から数百万ユーロの費用がかかります。
米国FDAだけでも、2025年までに毎年10〜20の遺伝子および細胞治療を承認する予定です。
世界中の医療システムは、これらの新しい遺伝子治療を処理するための設備が整っていません
現在、約5の希少疾患のうち、承認された薬を持っているのはわずか7.000％であり、治療法のない数千の状態が残っています。 それはすぐには当てはまりません。
近年、遺伝子工学技術は、細胞の遺伝子命令を変更することによって病気を治すという究極の目標に向けて大きな進歩を遂げました（イタリアでは感謝します） テレソンでも！）。 結果として生じる遺伝子治療は、DNAレベルで多くの病気を治療することができるでしょう。 単回投与で。
遺伝子治療は多くの命を救い、多くの苦しみを和らげる可能性を秘めていますが、それはほろ苦いニュースです。 幸福は共有された場合にのみそのようなものです：世界中の健康（そして経済的！）システムはこれらの新しい治療法を管理するために装備されていません。 すべての人が平等にアクセスできるようにするには、創造的な新しい支払いシステムが必要になります。
（ほぼ）すべての治療法
何千もの病気は、細胞の正常な機能を妨げる DNA エラーの結果です。 遺伝子治療は、病気の原因となる突然変異を直接修正したり、細胞の DNA を変更して病気と闘うための新しいツールを与えることにより、医学に対する強力な新しいアプローチを提供します。
世界中で1.745の遺伝子治療が開発されています。 この研究の大部分は、世界中の400億人に影響を与えるまれな遺伝病に焦点を当てています。
私たちはすぐに次のような希少疾患の治療法を見るかもしれません鎌状赤血球貧血、 筋ジストロフィー と 早老症、子供を急速に老化させるまれで進行性の遺伝性疾患。 将来的には、遺伝子治療は心臓病や慢性的な痛みなどのより一般的な状態の治療に役立つ可能性があります。
価格？ 星へ
問題は、これらの遺伝子治療が莫大な代償を払うことになるということです。
遺伝子治療は、合計数億ドルまたは数十億ドルの長年の研究開発の結果です。 洗練された製造施設、高度なスキルを持つ人材、複雑な生物学的材料が、これらの治療法を他の薬剤と区別しています。
製薬会社は、特に潜在的な患者が少ない薬のコスト回収は、より高い価格を意味すると言います。 そして、医療制度におけるこれらの超高価格のバランスは取るに足らないものではありません。
鎌状赤血球貧血の遺伝子治療を検討してください。これは、今後数年以内に利用可能になるはずです。 この治療の推定価格は、患者1,7人あたりXNUMX万ユーロです。 たとえわずかな割合の患者が治療されたとしても、医療制度のためにさらに数千万人。 そしてそれは単なる薬です。何十もの同様の遺伝子治療は公衆衛生システムに負担をかけ、また米国のような健康モデルにおいて民間保険会社に困難をもたらすでしょう。
遺伝子治療：低コスト、新しい支払い方法を見つける
遺伝子治療への患者のアクセスを改善するためのXNUMXつの解決策は、単に製薬会社にそれらをより少なく請求するように頼むことです-ドイツで最近採用された戦術。 ただし、これにはリスクが伴います。企業が特定の場所での治療の提供を単に拒否する可能性があります。
よりバランスの取れた持続可能なアプローチはXNUMXつあると思います。 短期、保険会社が高コストの遺伝子治療をカバーし、患者、保険会社、製薬会社にリスクを分散するように誘う新しい支払い方法を開発することが重要になります。 長期、改良された遺伝子治療技術は必然的にコスト削減に役立ちます。
成果報酬型の保険？
革新的な支払いモデルの場合、実証済みのアプローチは、 患者の健康転帰の報道。 これらの治療法はまだ実験的で比較的新しいため、保険会社がそれらをカバーするかどうかのリスクのある決定を下すのに役立つデータはあまりありません。 保険会社が治療に1万ドルを支払う場合、それはより効果的です。 結果ベースのモデルでは、保険会社は治療の一部を前払いし、残りは患者が改善した場合にのみ支払うか、患者が改善しなかった場合は全費用を前払いして払い戻しを受けます。 これらのモデルは、保険会社が薬剤開発者と経済的リスクを共有するのに役立ちます。
コスト面で
遺伝子治療へのアクセスを改善するための鍵は、医療処置を簡素化する新しい技術に投資することです。 遺伝子治療へのアクセスを改善するには、政府、非営利団体、製薬会社、民間企業の間の協力と妥協が必要です。 革新的な支払いモデルを開発するために今積極的な措置を講じ、新しい技術に投資することは、医療システムが遺伝子治療の約束を果たす準備ができていることを保証するのに役立ちます。
