いわゆる「バブルチルドレン」、ADA-SCIDを持つ子供たち、非常に深刻でまれな形態の子供たちに新たな希望があります。 遺伝性免疫不全 ウイルスやバクテリアを捕食しやすくなります。
病気の原因となる遺伝子を挿入して患者の幹細胞を改変し、修正し修正することによって得られる新しい治療法があります。遺伝子治療と呼ばれる目標は、これらの子供たちが、彼らを保護するバブルの外で現実の世界で生きられるようにするものです。 昼と夜.
San Raffaele Telethon Institute for GeneTherapyの所長であるLuigiNaldiniは、次のように述べています。「おとぎ話に住んでいるようなものです。 今日以前に亡くなった子供たちは、通常の生活に戻ることで救われます»。
L 'ADA-SCID これは非常にまれな疾患であり、リンパ球に必須のタンパク質であるアデノシンの産生を阻害することができる、両親から受け継がれた改変された遺伝子の存在によって引き起こされます デアミナーゼ （エイダ）。 リンパ球がなければ、子供たちは事実上免疫系を奪われます。 この新しい治療法は今、多くの家族に新しい希望を与えることができます。
